Undersøgelsen opfyldte det primære endepunkt med reduktion i sværhedsgraden af chorea, det kardinalmotoriske træk ved Huntingtons sygdom, målt ved ændring i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Total Maximal Chorea (TMC)-score fra baseline til den gennemsnitlige score ved uge 10 og 12.
I det randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede KINECT-HD-studie resulterede behandling med valbenazin i en placebojusteret gennemsnitlig reduktion i TMC-score på 3.2 enheder (p < 0.0001), hvilket indikerer en meget statistisk signifikant forbedring af chorea. TMC-score er en del af den motoriske vurdering af UHDRS® og måler chorea i syv forskellige kropsdele, herunder ansigtet, oral-bukkal-lingual-regionen, krop og hvert lem uafhængigt. TMC-scoren er summen af de individuelle scorer og går fra 0 til 28. De sekundære endepunkter for Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Response Status og Patient Global Impression of Change (PGI-C) Response Status var også statistisk signifikante til fordel for valbenazinbehandling.
De uønskede hændelser, som blev observeret i denne behandling, var i overensstemmelse med den kendte sikkerhedsprofil for valbenazin. Der blev ikke observeret nogen selvmordsadfærd eller forværring af selvmordstanker hos de valbenazin-behandlede forsøgspersoner i denne undersøgelse. Data fra fase 3 KINECT-HD-studiet vil blive præsenteret på en lægekonference i 2022.
HD rammer anslået 30,000 voksne i USA. Chorea, en ufrivillig bevægelsesforstyrrelse karakteriseret ved uregelmæssige og uforudsigelige bevægelser, er et af de mest almindelige symptomer, der påvirker omkring 90 % af dem, der er diagnosticeret med Huntingtons sygdom i løbet af sygdomsprogressionen.
KINECT-HD2 er et åbent studie til at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af valbenazin til behandling af chorea i Huntingtons sygdom.
