PTSD: Første indlagte kliniske forsøg nu til én gang daglig behandling

Skrevet af editor

Jazz Pharmaceuticals plc meddelte i dag, at den første patient er blevet indskrevet i et fase 2 klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​JZP150, et førsteklasses lille molekyle i undersøgelsen til behandling af voksne med posttraumatisk stresslidelse (PTSD). JZP150 er en yderst selektiv hæmmer af enzymet fedtsyreamidhydrolase (FAAH), designet til at behandle den underliggende årsag til PTSD (forringelse af frygtudryddelse og konsolidering heraf) samt patienters associerede symptomer (angst, søvnløshed og mareridt).

Print Friendly, PDF & Email

JZP150 blev tildelt Fast Track-betegnelse af US Food and Drug Administration (FDA) for PTSD baseret på lidelsens alvorlige karakter. Ifølge FDA er denne betegnelse beregnet til at lette udviklingen og fremskynde gennemgangen af ​​lægemidler, der behandler alvorlige tilstande og har potentiale til at imødekomme udækkede medicinske behov.

"FDA's Fast Track-udpegning af JZP150 er en bemærkelsesværdig anerkendelse af både de alvorlige, vedvarende, udækkede medicinske behov hos PTSD-patienter og de potentielle fordele ved JZP150's nye mekanisme til behandling af denne invaliderende lidelse," sagde Rob Iannone, MD, MSCE, Executive Vice President. , forskning og udvikling og overlæge for Jazz Pharmaceuticals. "Sygdomsbyrden for PTSD kan have en ødelæggende indvirkning på patienter og deres familier for denne almindelige tilstand, hvor prævalensen forventes at stige. Jazz er dedikeret til at udvikle og kommercialisere innovative lægemidler, og fremskridt i den kliniske udvikling af JZP150 er starten på en meningsfuld rejse for at hjælpe mennesker, der lever med PTSD."

PTSD er en psykiatrisk lidelse, der rammer millioner af mennesker, og patienter har ofte ukontrollerede symptomer, der påvirker deres evne til at udføre daglige aktiviteter og fungere socialt. I øjeblikket godkendte lægemidler har begrænset effekt, og der findes ingen kur mod tilstanden. Kun to antidepressiva har modtaget godkendelse fra FDA til behandling af PTSD-symptomer i de seneste 20 år. Ingen godkendte terapier retter sig mod den underliggende biologi, der transformerer sådanne traumatiske begivenheder og oplevelser til den kroniske mentale sundhedssygdom PTSD. 

"PTSD påvirker i høj grad livet, forholdet og karrieren for mennesker, der lever med lidelsen. Vi har brug for bedre behandlinger for at hjælpe dem, der er traumatiserede, med at genvinde deres liv,” sagde John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., professor i translationel forskning og professor i psykiatri, neurovidenskab og psykologi ved Yale University. "JZP150 retter sig mod en ny mekanisme i hjernen, og dette nye fase 2-forsøg i PTSD vil hjælpe os med at lære mere om molekylets sikkerhed og effektivitet som en potentiel behandling for patienter, der ville have gavn af en ny terapi."

Om fase 2 -forsøget

Det multicenter, dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede kliniske forsøg vil evaluere to doser JZP150 og udføres på tværs af 40 amerikanske undersøgelsessteder. Forsøget vil inkludere 270 voksne i alderen 18 til 70 år diagnosticeret med PTSD ved hjælp af kriterierne i American Psychiatric Association's Diagnostic and Statistical Manual for Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5).

Det primære endepunkt i forsøget måler deltagernes ændringer fra studiestart til afslutning af behandling ved hjælp af en score fra Clinician-Administered PTSD Scale (CAPS-5). CAPS-5 er struktureret klinisk interview og betragtes som guldstandarden for diagnosticering og vurdering af patienter med PTSD. Den omfatter 30 punkter, som læger kan bruge til at stille PTSD-diagnoser og vurdere symptomernes sværhedsgrad samt indvirkningen på social og erhvervsmæssig funktion. Forsøget har adskillige sekundære endepunkter, herunder ændringer i score på Clinical Global Impressions Severity og Patient Global Impression af sværhedsgradsskalaer fra studiestart til slutningen af ​​behandlingen.              

Om JZP150

JZP150 er et lille forsøgsmolekyle formuleret til selektivt at hæmme enzymet fedtsyreamidhydrolase (FAAH) og er i øjeblikket under udvikling til behandling af posttraumatisk stresslidelse (PTSD) hos voksne. Ved PTSD bidrager underskud til udryddelse af frygt til vedvarende traumatiske minder. Interventioner til fremme af læring om udryddelse af frygt er grundlaget for PTSD-behandling. Nuværende førstelinjes farmakologiske behandlinger, såsom selektive serotoningenoptagelseshæmmere, afbøder nogle symptomer på PTSD, men er ikke designet til at løse det underliggende kerneproblem (lære om frygtudryddelse og konsolidering heraf). Data fra tidligere prækliniske og kliniske undersøgelser med JZP150 giver bevis for, at FAAH-hæmning kan forbedre genkaldelsen af ​​frygtudslettelsesminder og dæmpe de angstfremkaldende virkninger af stress.

Jazz erhvervede verdensomspændende rettigheder til JZP150, tidligere kaldet PF-04457845, fra SpringWorks Therapeutics i oktober 2020. Pfizer Inc. opdagede og udviklede oprindeligt molekylet og licenserede det udelukkende til SpringWorks.

Om posttraumatisk stresslidelse

Posttraumatisk stresslidelse (PTSD) er en almindelig psykiatrisk tilstand, der kan skyldes direkte eller indirekte eksponering for traumatiske begivenheder og oplevelser. Personer med PTSD har intense og foruroligende tanker og følelser relateret til deres oplevelse, som varer ved længe efter deres traumatiske begivenhed, og de kan genopleve begivenheden gennem flashbacks eller mareridt og føle tristhed, frygt, vrede og løsrivelse fra andre mennesker. Byrden af ​​PTSD er enorm med patienter, der kæmper for at kontrollere deres symptomer, udføre daglige aktiviteter og fungere socialt. Der er et betydeligt udækket behov for patienter med PTSD, da der ikke er nogen behandling, der behandler årsagen til lidelsen.

Print Friendly, PDF & Email

Om forfatteren

editor

Chefredaktør for eTurboNew er Linda Hohnholz. Hun er baseret i eTN's hovedkvarter i Honolulu, Hawaii.

Efterlad en kommentar

eTurboNews | eTN