Første behandling godkendt i EU for at målrette årsagen til seglcellesygdom

Brand Institute annoncerede sit succesrige partnerskab med Global Blood Therapeutics (GBT) om at navngive deres EMA-godkendte behandling, OXBRYTA, indiceret til behandling af hæmolytisk anæmi på grund af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 12 år og ældre som monoterapi eller i kombination med hydroxycarbamid (hydroxyurinstof). Dette følger efter FDA og Health Canadas godkendelse af terapien i 2019.              

"Hele Brand Institute og Drug Safety Institute-teamet lykønsker Global Blood Therapeutics med FDA-godkendelsen af ​​OXBRYTA," sagde Brand Institutes formand og administrerende direktør, James L. Dettore. "Denne transformative behandling har potentialet til at gøre en væsentlig forskel for dem i Europa, der lever med denne invaliderende sygdom."

OXBRYTA er det første lægemiddel, der er godkendt i Europa, og som direkte hæmmer seglhæmoglobin (HbS) polymerisering, det molekylære grundlag for segldannelse og ødelæggelse af røde blodlegemer ved SCD. OXBRYTA virker ved at øge hæmoglobins affinitet for ilt. Da oxygeneret seglhæmoglobin ikke polymeriserer, hæmmer OXBRYTA seglhæmoglobinpolymerisering og den resulterende segldannelse og ødelæggelse af røde blodlegemer.

"Vi mener, at OXBRYTA-mærket passer perfekt til produktet," fortsatte Dettore. "Ud over det 'ilt' associerede suffiks, der hentyder til produktets virkningsmekanisme, har navnet mange af de egenskaber og egenskaber, vi forfølger, når vi udvikler et nyt farmaceutisk varemærke."