Første godkendte terapi for cytopenisk myelofibrose

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Avatar af Linda Hohnholz
Skrevet af Linda Hohnholz

CTI BioPharma Corp. meddelte, at US Food and Drug Administration (FDA) har godkendt VONJO (pacritinib) til behandling af voksne med mellemliggende eller højrisiko primær eller sekundær (post-polycytæmi vera eller post-essentiel trombocytæmi) myelofibrose med et blodpladetal under 50 × 109/L. VONJO er en ny oral kinasehæmmer med specificitet for JAK2 og IRAK1 uden at hæmme JAK1. Den anbefalede dosis af VONJO er 200 mg oralt to gange dagligt. VONJO er den første godkendte behandling, der specifikt adresserer behovene hos patienter med cytopenisk myelofibrose.             

"Dagens godkendelse af VONJO etablerer en ny standard for pleje for myelofibrosepatienter, der lider af cytopenisk myelofibrose," sagde John Mascarenhas, MD, lektor, medicin, hæmatologi og medicinsk onkologi, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine på Mount Sinai, New York . "Myelofibrose med svær trombocytopeni, defineret som blodpladetal under 50 × 109/L, har vist sig at resultere i dårlige overlevelsesresultater kombineret med invaliderende symptomer. Begrænsede behandlingsmuligheder har gjort denne sygdom til et område med presserende udækkede medicinske behov. Jeg er glad for at se, at en ny, effektiv og sikker behandlingsmulighed nu er tilgængelig for disse patienter."

"I USA er der cirka 21,000 patienter med myelofibrose, hvoraf to tredjedele har cytopenier (trombocytopeni eller anæmi), som almindeligvis skyldes toksiciteten af ​​andre godkendte terapier. Alvorlig trombocytopeni, defineret som et blodpladetal under 50 × 109/L, forekommer hos en tredjedel af den samlede myelofibrosepopulation og har en særlig dårlig prognose. Med VONJO's godkendelse er vi glade for nu at kunne tilbyde en ny behandling, der er specifikt godkendt til patienter med cytopenisk myelofibrose. Vi er fuldt finansieret til kommerciel lancering efter vores gælds- og royaltytransaktioner med DRI, og vi ser frem til at levere VONJO, den potentielle bedste behandling i klassen til patienter med cytopenisk myelofibrose, til patienter inden for 10 dage,” sagde Adam R. Craig , MD, Ph.D., præsident og administrerende direktør for CTI Biopharma. "Jeg vil gerne takke patienterne, plejepersonalet, personalet i de kliniske forsøg og efterforskerne, som gjorde VONJO's kliniske forsøg mulige. Jeg er også taknemmelig for CTI-teamet for deres hårde arbejde og dedikation og deres fokus på patienternes behov."

Den accelererede godkendelse er baseret på effektivitetsresultater fra det pivotale fase 3 PERSIST-2 studie af VONJO hos patienter med myelofibrose (trombocyttal mindre end eller lig med 100 × 109/L). Patienterne blev randomiseret 1:1:1 til at modtage VONJO 200 mg to gange dagligt (BID), VONJO 400 mg én gang dagligt (QD) eller bedst tilgængelige behandling (BAT). Tidligere JAK2-hæmmerbehandling var tilladt. I denne undersøgelse, i kohorten af ​​patienter med baseline trombocyttal under 50 × 109/L, som blev behandlet med pacritinib 200 mg BD, havde 29 % af patienterne en reduktion i miltvolumen på mindst 35 % sammenlignet med 3 % af patienterne, der fik bedste tilgængelige behandling, som omfattede ruxolitinib. Som en del af den accelererede godkendelse er CTI forpligtet til at beskrive en klinisk fordel i et bekræftende forsøg. For at opfylde dette krav efter godkendelse planlægger CTI at fuldføre PACIFICA-forsøget med forventede resultater i midten af ​​2025.

De mest almindelige bivirkninger (≥20%) efter VONJO 200 mg to gange dagligt var diarré, trombocytopeni, kvalme, anæmi og perifert ødem. De hyppigste alvorlige bivirkninger (≥3%) efter VONJO 200 mg to gange dagligt var anæmi, trombocytopeni, lungebetændelse, hjertesvigt, sygdomsprogression, pyreksi og pladecellekarcinom i huden.

Om forfatteren

Avatar af Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Chefredaktør for eTurboNews baseret i eTN's hovedkvarter.

Tilmeld
Underretning af
gæst
0 Kommentarer
Inline feedbacks
Se alle kommentarer
0
Vil elske dine tanker, bedes du kommentere.x
()
x
Del til...