Ny lægemiddelansøgning til behandling af ikke-småcellet lungekræft

CStone Pharmaceuticals, en biofarmaceutisk virksomhed med fokus på forskning, udvikling og kommercialisering af innovative immunonkologiske terapier og præcisionsmedicin, annoncerede i dag, at den nye lægemiddelapplikation (NDA) for pralsetinib til behandling af omarrangeret under transfektion (RET) fusionspositiv lokalt avanceret eller metastatisk ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) er blevet accepteret i Hong Kong, Kina.

Pralsetinib er en potent og selektiv RET-hæmmer opdaget af CStones partner Blueprint Medicines. CStone har en eksklusiv samarbejds- og licensaftale med Blueprint Medicines til udvikling og kommercialisering af pralsetinib i Greater China, som omfatter Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan.

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer for CStone, sagde: "Vi er meget glade for, at NDA for et andet innovativt præcisionslægemiddel, pralsetinib, er accepteret til behandling af avanceret RET-fusionspositiv NSCLC, efter at AYVAKIT® (avapritinib) blev godkendt til behandling af inoperable eller metastatiske PDGFRA D842V mutante gastrointestinale stromale tumorer i Hong Kong, Kina i december 2021. I det globale fase 1/2 ARROW-studie påviste pralsetinib varige kliniske fordele og en generelt veltolereret sikkerhedsprofil hos patienter med RET-fusion -positiv lokalt fremskreden eller metastatisk NSCLC. Vi ser frem til den potentielle godkendelse af pralsetinib i Hong Kong, Kina for at hjælpe flere patienter til gavn så hurtigt som muligt."

NDA-accepten af ​​pralsetinib i Hong Kong, Kina er baseret på resultater fra det globale fase 1/2 ARROW-studie. Dette forsøg er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​pralsetinib hos patienter med RET-fusionspositiv NSCLC, RET-mutant medullær thyreoideacancer (MTC) og andre fremskredne solide tumorer med RET-fusioner.

Resultater fra ARROW-forsøget i globale patienter med fremskreden RET-fusionspositiv NSCLC blev præsenteret på 2021 American Society of Clinical Oncology (ASCO) årsmøde i juni 2021. Pralsetinib viste holdbare kliniske resultater fra den 6. november 2020. fordele hos patienter med RET-fusionspositiv NSCLC, som havde målbar sygdom ved baseline og fik en startdosis på 400 mg én gang dagligt.

• Hos 68 behandlingsnaive patienter var den samlede responsrate (ORR) 79 procent (95 % CI: 68 %, 88 %). Den fuldstændige respons (CR) rate var 6 procent, 10 procent af patienterne havde fuldstændig regression af måltumorer, og 74 procent af patienterne havde en delvis respons (PR). Den gennemsnitlige varighed af respons (DOR) blev ikke nået (95 % CI: 9.0 måneder, ikke nået).

• Hos 126 patienter, som tidligere fik platinbaseret kemoterapi, var ORR 62 procent (95 % CI: 53 %, 70 %). CR-raten var 4 procent, 12 procent af patienterne havde fuldstændig regression af måltumorer, og 58 procent af patienterne havde en PR. Median DOR var 22.3 måneder (95 % CI: 15.1 måneder, ikke nået).

• På data cutoffdatoen var i alt 471 patienter inkluderet på tværs af tumortyper med en pralsetinib-dosis startende ved 400 mg én gang dagligt. De mest almindelige behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er) rapporteret af forskere var neutropeni, øget aspartataminotransferase, anæmi, nedsat antal hvide blodlegemer, øget alaninaminotransferase, hypertension, forstoppelse og asteni.