Ny info om behandling af GPP-blus

Boehringer Ingelheim annoncerede i dag nye data fra det pivotale fase II Effisayil™ 1-forsøg, der blev præsenteret på 2022 American Academy of Dermatology (AAD) årsmøde i Boston.              

Effisayil™ 1-studiet, for nylig offentliggjort i The New England Journal of Medicine, viste signifikant clearance af hudpustler hos patienter med generaliseret pustuløs psoriasis (GPP) opblussen inden for den første uge efter behandling med spesolimab versus placebo. Denne effekt var vedvarende over 12 uger ifølge data præsenteret på AAD, som viste, at 84.4% af patienterne ikke havde nogen synlige pustler efter den 12-ugers forsøgsvarighed, og 81.3% havde klar/næsten klar hud.

"GPP er en uforudsigelig, smertefuld og potentielt livstruende sjælden hudsygdom uden tilgængelige FDA-godkendte behandlingsmuligheder," sagde Boni Elewski, MD, forsøgsforsker og formand, Department of Dermatology ved University of Alabama School of Medicine. "Resultaterne præsenteret på dette års AAD-årsmøde viste, at effektiviteten af ​​spesolimab opretholdes over 12 uger, hvilket giver yderligere bevis på den hurtige fordel, som spesolimab kan give patienter, der lever med byrden af ​​GPP-udbrud."

GPP er en sjælden, potentielt livstruende neutrofil hudsygdom, som adskiller sig fra plaque psoriasis. Det er karakteriseret ved episoder med udbredte udbrud af smertefulde, sterile pustler (blærer af ikke-infektiøs pus). GPP-udbrud påvirker i høj grad en persons livskvalitet og kan føre til alvorlige og livstruende komplikationer, herunder hjertesvigt, nyresvigt og sepsis.

Ifølge yderligere data præsenteret på AAD-årsmødet var hurtig hudclearance observeret i den første uge efter behandling med spesolimab generelt konsistent på tværs af patientundergrupper, inklusive alder, køn, etnicitet og IL-36-genmutationsstatus. Der blev også vist signifikante forbedringer inden for en uge i patientrapporterede resultater relateret til smerter, træthed, livskvalitet og hudsymptomer efter behandling med spesolimab.

I Effisayil™ 1-studiet blev der rapporteret bivirkninger hos 66 % af patienterne behandlet med spesolimab og 56 % af dem, der fik placebo efter den første uge. Infektioner blev rapporteret af 17 % og 6 % af patienterne i henholdsvis spesolimab- og placebogruppen (i uge 6). Alvorlige bivirkninger blev rapporteret hos XNUMX % af patienterne behandlet med spesolimab (i uge XNUMX). To patienter, der fik spesolimab, blev rapporteret at have lægemiddelreaktioner med eosinofili og systemiske symptomer.

"Med disse yderligere data får vi et mere komplet billede af spesolimab som en mulig førsteklasses behandling godkendt til GPP-patienter," siger Matt Frankel, MD, Vice President, Clinical Development and Medical Affairs, Specialty Care, Boehringer Ingelheim . "GPP har en betydelig indflydelse på en patients liv, og vi er fortsat forpligtet til at bringe spesolimab til patienterne så hurtigt som muligt."

Den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) accepterede en ansøgning om biologics-licens (BLA) og tildelte Priority Review for spesolimab til behandling af GPP-blus. FDA har givet spesolimab Orphan Drug Designation til behandling af GPP og Breakthrough Therapy Designation for spesolimab til behandling af GPP-opblussen hos voksne.