Ny lægemiddelansøgning til behandling af anæmi på grund af kronisk nyresygdom

Akebia Therapeutics®, Inc. meddelte i dag, at US Food and Drug Administration (FDA) har udstedt et fuldstændigt svarbrev (CRL) til Akebias nye lægemiddelansøgning (NDA) for vadadustat, en oral hypoxi-inducerbar faktor prolylhydroxylase (HIF-) PH) hæmmer under revision til behandling af anæmi på grund af kronisk nyresygdom (CKD). FDA udsteder en CRL for at angive, at gennemgangscyklussen for en ansøgning er afsluttet, og at ansøgningen ikke er klar til godkendelse i sin nuværende form.

FDA konkluderede, at dataene i NDA ikke understøtter en gunstig vurdering af fordele og risici af vadadustat for dialysepatienter og ikke-dialysepatienter. FDA udtrykte betænkeligheder ved at bemærke manglende opfyldelse af non-inferioritet i MACE i ikke-dialysepatientpopulationen, den øgede risiko for tromboemboliske hændelser, drevet af vaskulær adgangstrombose hos dialysepatienter, og risikoen for lægemiddelinduceret leverskade. CRL erklærede, at Akebia kunne udforske måder, hvorpå man potentielt kan demonstrere en gunstig vurdering af fordele og risici gennem nye kliniske forsøg. Akebia vil diskutere detaljerne i CRL med sine samarbejdspartnere og anmode om et møde med FDA.

"Vi er ekstremt skuffede over at modtage en CRL for vadadustat, en behandling, der har potentialet til at hjælpe patienter med anæmi på grund af CKD. Vi tror fortsat på, at dataene understøtter en positiv fordel-risiko-vurdering af vadadustat for patienter med anæmi på grund af CKD, især hos dialysepatienter,” siger John P. Butler, administrerende direktør i Akebia. "På trods af dette tilbageslag fortsætter vi med at arbejde hen imod vores formål at forbedre livet for mennesker, der er ramt af nyresygdom."

I oktober 2021 indsendte Akebias samarbejdspartner, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), en indledende ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) for vadadustat til det europæiske lægemiddelagentur for vadadustat til behandling af anæmi på grund af CKD hos voksne; gennemgangen er i gang. I Japan er vadadustat godkendt som behandling for anæmi på grund af CKD hos både dialyseafhængige og ikke-dialyseafhængige voksne patienter.

Akebia vil være vært for et telefonmøde onsdag den 30. marts kl. 6:00 Eastern Time for at diskutere CRL og næste skridt.