JW Therapeutics annoncerede Investigational New Drug (IND)-godkendelsen fra National Medical Products Administration (NMPA) i Kina til undersøgelsen af anti-CD19 autolog kimærisk antigenreceptor T (CAR-T) celleimmunterapiprodukt Carteyva® (relmacabtagene autoleucel-injektion) til behandling af pædiatriske og unge voksne patienter med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (r/r B-ALL).
B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL) er den mest almindelige malignitet hos pædiatrisk[1]. Resistens over for kemoterapeutiske midler, der resulterer i sygdomstilbagefald og progression, og overlevelse efter tilbagefald er dårlig hos patienter med B-ALL. Bjærgningskemoterapi kunne være en mulighed, men det er ikke tilstrækkeligt til at helbrede recidiverende eller refraktær aggressiv sygdom. Langtidsoverlevelse var begrænset på grund af dårlig respons, lav remissionsrate og høj tilbagefaldsrate efter redningskemoterapi. På nuværende tidspunkt er der ingen standard effektiv behandling for r/r B-ALL. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) dukkede op som en lovende strategi, ikke desto mindre kan den langsigtede overlevelsesrate stadig ikke opnå tilfredshed[2]. Sygdomstilbagefald efter behandlinger er fortsat en betydelig udfordring, og der er stadig et presserende behov for nye behandlingsmuligheder for at forlænge den langsigtede overlevelse for patienter med r/r B-ALL.
Dette studie (JWCAR029-006) er et fase I, åbent, enkelt-arm, dosiseskaleringsstudie i Kina, som har til formål at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikprofilen af Carteyva® hos pædiatriske og unge voksne patienter med r/r B-ALL, og også for at bestemme den anbefalede fase II-dosis (RP2D).