Prime Medicine, Inc., et firma grundlagt for at leve op til løftet om Prime Editing, annoncerede i dag tilføjelse af muligheder til sin platform baseret på nyere videnskabelig forskning.

"Vi er meget begejstrede over at se forbedringer, der yderligere vil øge Prime Editing's gennemførlighed som en terapeutisk tilgang," sagde Keith Gottesdiener, MD, CEO for Prime Medicine. “Disse fremskridt, oven på en allerede banebrydende grundlæggende teknologi, vil sandsynligvis øge effektiviteten af Prime Editing og vil udvide de områder, hvor Prime Editing kan fungere, og potentielt udvide vores rækkevidde til yderligere sygdomme, som ingen genredigeringsmetode endnu har været i stand til at tage fat på. ”

Med disse nye fremskridt foretaget af eksterne forskere og med Prime Medicine's løbende indsats fra dets interne udviklingsteam forventer virksomheden at optimere Prime Editing's alsidighed, præcision og effektivitet yderligere. Kapaciteter beskrevet i nyere artikler i Nature Biotechnology and Cell kunne muliggøre udvikling af mere effektive terapier gennem forbedret genredigeringsaktivitet.

Et fremskridt involverer en optimeret Prime Editing guide RNA (pegRNA). Prime Editing bruger et pegRNA -molekyle til at finde genmålet og til at dirigere den ønskede reparation eller redigering. I et papir, der blev offentliggjort i Nature Biotechnology den 4. oktober 2021, viste forfattere ledet af David R. Liu, en af Prime Medicine's grundlæggere, at optimerede, konstruerede pegRNA'er (epegRNA'er) kan forbedre redigeringsprocessens effektivitet flere gange.

Virksomheden forfølger også nyligt beskrevne strategier til forbedring af effektiviteten ved at modulere en specifik DNA -reparationsvej. I et papir offentliggjort i Cell den 14. oktober, 2021 identificerede forfattere under ledelse af Liu og Britt Adamson en specifik DNA -reparationsvej, kaldet mismatch -reparationsvejen, der kraftigt forbedrer den primære redigeringseffektivitet. De viste, at redigeringsaktivitet kunne øges flere gange, og uønskede biprodukter kunne reduceres flere gange ved at modulere fejlparringsreparationsvejen gennem flere tilgange.

Prime Medicine har kommercielle rettigheder fra Broad Institute of MIT og Harvard til at bruge Prime Editing til menneskelige terapeutiske formål, mens forskere og virksomheder rundt om i verden fortsat gør brug af Prime Editing til forskningsformål og andre applikationer.

HVAD SKAL DU TAGE VÆK FRA DENNE ARTIKEL:

“These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
Prime Medicine har kommercielle rettigheder fra Broad Institute of MIT og Harvard til at bruge Prime Editing til menneskelige terapeutiske formål, mens forskere og virksomheder rundt om i verden fortsat gør brug af Prime Editing til forskningsformål og andre applikationer.
Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.