Godkendelse af ny undersøgelse til behandling af ALS

NeuroSense Therapeutics Ltd. meddelte i dag, at det har modtaget tilladelse fra US Food and Drug Administration (FDA) til at påbegynde en farmakokinetisk undersøgelse af PrimeC hos raske voksne forsøgspersoner. PrimeC er en ny oral formulering med forlænget frigivelse, der består af en unik kombination af fast dosis af to FDA-godkendte lægemidler: ciprofloxacin og celecoxib. PrimeC er designet til synergistisk at målrette mod adskillige nøglemekanismer for amyotrofisk lateral sklerose (ALS), der bidrager til motorneurondegeneration, inflammation, jernakkumulering og svækket RNA-regulering for potentielt at hæmme progressionen af ​​ALS.     

PrimeC blev tildelt Orphan Drug Designation af FDA og European Medicines Agency (EMA). NeuroSense gennemførte et klinisk fase IIa-studie, som med succes opfyldte dets sikkerheds- og effektendepunkter, herunder reduktion af funktionel og respiratorisk forringelse og statistisk signifikante ændringer i ALS-relaterede biologiske markører, der indikerer PrimeCs biologiske aktivitet. Selskabet planlægger at påbegynde et fase IIb dobbeltblindt placebokontrolleret multinationalt studie i 2. kvartal 2022 med en optimeret dosis og en unik opgraderet formulering.

Det farmakokinetiske studie (NCT05232461) er et fase I åbent, randomiseret, enkeltdosis, tre-behandlings-, tre-perioders crossover-studie for at evaluere effekten af ​​mad på biotilgængeligheden af ​​PrimeC sammenlignet med biotilgængeligheden af ​​samtidig administrerede ciprofloxacin-tabletter og celecoxib-kapsler hos 12 raske voksne forsøgspersoner i USA.

"Data fra vores kliniske fase IIa-studie bekræftede, at PrimeC er en ny terapi med potentiale til at hjælpe mennesker med ALS og adressere et $3 milliarder marked med behov for en mere effektiv behandling," udtalte NeuroSense CEO Alon Ben-Noon. "Mens vi forbereder os på at påbegynde vores fase IIb-studie inden for de næste par måneder, er målet med vores farmakokinetiske undersøgelse under FDA IND at generere yderligere data om biotilgængeligheden af ​​PrimeC, som det relaterer til fødeindtagelse hos raske individer. Vi er dybt engagerede i at forbedre livet for mennesker med ALS og er stolte af at udvikle en ny potentiel behandling til at håndtere denne komplekse sygdom." 

NeuroSense annoncerede for nylig den tredje fase af sit samarbejde med Massachusetts General Hospital i Boston om nye neuronafledte exosomer (NDE'er) for yderligere at bestemme de biologiske ændringer i ALS-relaterede patologier og effekten af ​​PrimeC på relevante mål. Resultater fra denne undersøgelse forventes i 2. kvartal 2022.

NeuroSense fremmer også programmer inden for Alzheimers sygdom for sin lægemiddelkandidat CogniC og Parkinsons sygdom for StabiliC. Data fra prækliniske studier forventes i 2. halvår 2022, og efter en IND-indsendelse til FDA forventer NeuroSense at påbegynde kliniske undersøgelser af disse indikationer i 1. halvår 2023.