FDA godkender forsøg med akut respiratorisk distress syndrom

Direct Biologics meddelte i dag, at FDA har godkendt virksomheden til at fortsætte med dets fase 3 kliniske forsøg med brug af dets eksperimenterende EV-lægemiddel, ExoFlo, til behandling af akut respiratorisk distresssyndrom (ARDS) på grund af Covid-19. Direct Biologics er den første og eneste EV-virksomhed, der hidtil har modtaget FDA fase 3-godkendelse for en indikation for Investigational New Drug (IND).  

Fase 3-studiet vil blive udført i regi af den første Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-betegnelse godkendt af FDA for et EV-terapeutisk middel, hvilket gør Direct Biologics til en af ​​kun 70 virksomheder i FDA's historie, der officielt er blevet tildelt RMAT . Ligesom de hurtige og banebrydende betegnelser blev RMAT oprettet af FDA for at fremskynde godkendelse af lovende regenerativ medicin, som demonstrerer evnen til at behandle alvorlige livstruende sygdomme. 

"At modtage FDA-godkendelse til fase 3 er en vigtig milepæl for Direct Biologics," sagde Mark Adams, medstifter og administrerende direktør. "Sammen med RMAT-betegnelsen er vi nu på en accelereret vej mod kommercialisering med et potentielt livreddende lægemiddel - ExoFlo. Dette fase 3-forsøg med titlen "Extinguish Covid-19" er et internationalt, multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-forsøg. Vores mål er at indskrive patienter med ARDS på hospitalssteder i USA, Spanien, Indien, Jordan, Egypten, Libanon og Sydafrika og at demonstrere en betydelig dødelighedsreduktion efter behandling med ExoFlo sammenlignet med standardbehandling alene. Som pionerer inden for regenerative medicinske terapier ændrer vi hos Direct Biologics fremtiden for medicin." 

"Uanset om Covid-19 forbliver en pandemi eller bliver en endemisk, forbliver et område med udækkede behov det samme: et effektivt terapeutisk middel til ARDS. Mennesker over 65 år og personer med komorbiditet, når de først er blevet inficeret med SARS-CoV-2, vil altid være sårbare over for progression til alvorlig infektion og ARDS,” sagde Joe Schmidt, medstifter og præsident. "Vores fase 60-forsøg, der afslører robust sikkerhed og en lovende 2-dages dødelighedsreduktion, viste, at ExoFlo kan gøre en dybtgående livreddende forskel for patienter indlagt med ARDS. At modtage FDA-godkendelse til at fortsætte til fase 3 er en monumental præstation, fordi der ikke er nogen kendt behandling for ARDS. Læger og patienter over hele verden har længe ventet på en løsning."  

"At arbejde på at udvikle ExoFlo er et privilegium," sagde Dr. Vik Sengupta, Chief Medical Officer. "Den voksende mængde af kliniske data indikerer, at ExoFlo er et lægemiddel, der bringer håb til behandlingen af ​​en sygdom, for hvilken standarden for behandling ikke er blevet forbedret i årtier. Dette håb er mest gribende fanget af historierne om patienter, der har modtaget ExoFlo til behandling. I sidste uge blev en kvinde i Virginia genforenet med sine børn efter at have sygnet hen på mekanisk ventilator i 2 måneder på grund af udvikling af ARDS induceret af Covid-19. Men i et sidste forsøg på at redde patientens liv, anmodede ICU-lægerne om at behandle hende med ExoFlo under barmhjertig brug, og hun fik en mirakuløs bedring. Der er millioner af mennesker som hende, der aldrig kommer ud af hospitalet. Vi ønsker at ændre den historie ved at etablere ExoFlo som guldstandardbehandlingen for ARDS og gøre den tilgængelig for patienter på hospitaler rundt om i verden."