Ny lægemiddelansøgning til behandling af skjoldbruskkirtelkræft

CStone Pharmaceuticals meddelte i dag, at Kinas National Medical Products Administration (NMPA) har godkendt den supplerende nye lægemiddelansøgning (sNDA) af den selektive RET-hæmmer GAVRETO® (pralsetinib) til behandling af RET-mutant medullær skjoldbruskkirtelkræft (MTC) og RET-fusion -positiv skjoldbruskkirtelkræft (TC). Godkendelsen udvidede de mærkede indikationer af GAVRETO i Kina til at omfatte voksne og pædiatriske patienter 12 år og ældre med fremskreden eller metastatisk RET-mutant MTC, som kræver systemisk terapi, og voksne og pædiatriske patienter 12 år og ældre med fremskreden eller metastatisk RET fusionspositiv TC, som kræver systemisk terapi og radioaktivt jod-refraktær (hvis radioaktiv jodbehandling er passende).

Opdaget af CStones partner Blueprint Medicines, GAVRETO er en potent og selektiv RET-hæmmer. CStone har en eksklusiv samarbejds- og licensaftale med Blueprint Medicines til udvikling og kommercialisering af GAVRETO i Greater China, som omfatter Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan.

Dr. Frank Jiang, bestyrelsesformand og administrerende direktør for CStone, sagde: "Vi er meget glade for sNDA-godkendelsen af ​​GAVRETO, som vil give en ny behandlingsmulighed for kinesiske patienter med avanceret RET-mutant medullær skjoldbruskkirtelcancer og RET-fusionspositiv skjoldbruskkirtelkræft . Vi vil også gerne takke NMPA for den prioriterede gennemgang. CStone er altid forpligtet til at udvikle innovative terapier til at imødekomme de udækkede medicinske behov hos kræftpatienter. Vi vil fortsætte med at forbedre den kliniske værdi og potentiale i vores pipeline og øge indsatsen for at give patienter verden over med innovative lægemidler af høj kvalitet."

Professor Ming Gao, en hovedforsker i ARROW-undersøgelsen og præsident for Tianjin Union Medical Center, sagde: "Forekomsten af ​​kræft i skjoldbruskkirtlen har været stigende i de seneste år. Der er begrænsede behandlingsmuligheder klinisk til behandling af MTC, og der er et presserende behov for præcisionsterapier, især for patienter med RET-mutant MTC. GAVRETO demonstrerede robust og holdbar antitumoraktivitet hos kinesiske patienter med fremskreden eller metastatisk RET-mutant MTC, med overordnet sikkerhed i overensstemmelse med resultaterne set i det globale ARROW-studie. Med denne udvidelse af GAVRETOs mærkede indikationer ser vi frem til at imødekomme udækkede kliniske behov hos patienter med skjoldbruskkirtelkræft."

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer for CStone, sagde: "NMPA-godkendelsen af ​​sNDA er endnu en vigtig milepæl for os, efter at GAVRETO blev godkendt til behandling af patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk RET-fusionspositiv ikke-småcellet lungekræft . Vi vil gerne takke alle patienter og efterforskere, som har bidraget til den kliniske undersøgelse af GAVRETO i de udvidede indikationer. Vi vil fortsætte med at fremme klinisk forskning af GAVRETO til behandling af flere typer kræft, så vi hurtigt kan bringe denne innovative behandling frem for at hjælpe flere patienter til gavn."

sNDA-godkendelsen er baseret på resultater fra det globale fase 1/2 ARROW-studie, designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​GAVRETO hos patienter med RET-fusionspositiv NSCLC, RET-mutant MTC og andre avancerede solide tumorer med RET-fusioner . Fra en data cut-off-dato den 12. april 2021 blev i alt 28 patienter med fremskreden RET-mutant MTC tilmeldt den kinesiske MTC-registreringsbro-kohorte af det globale ARROW-studie og modtog en startdosis af GAVRETO på 400 mg én gang dagligt. Undersøgelsesresultaterne viste, at den bekræftede objektive responsrate (ORR) for 26 RET-muterede MTC-patienter med målbar sygdom ved baseline var 73.1 %, inklusive 3 med fuldstændig respons (CR) og 16 med partielle responser (PR). Sygdomskontrolfrekvensen (DCR) var 84.6 %, og responser blev observeret uanset RET-mutationsgenotype. Blandt de 19 patienter med bekræftet respons blev den gennemsnitlige varighed af respons (DOR) ikke nået, og 9-måneders DOR-raten var 100 %. Niveauer af calcitonin og carcinoembryonalt antigen (CEA) blev væsentligt reduceret. GAVRETO var generelt veltolereret, uden at der blev opdaget nye sikkerhedssignaler. Resultaterne for den kinesiske registreringsbro-kohorte blev præsenteret under en sen mundtlig abstrakt session på det 90. årlige møde i American Thyroid Association (ATA) 2021.