Ny pilotundersøgelse om Alzheimers sygdom

Seelos Therapeutics, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed i klinisk fase, der fokuserer på udvikling af terapier til sygdomme i centralnervesystemet og sjældne sygdomme, meddelte i dag, at de har modtaget et bekræftelsesbrev på en Clinical Trial Notification (CTN) fra det australske regeringsministerium. Therapeutic Goods Administration (TGA) for en pilotundersøgelse af SLS-005 (trehalose-injektion, 90.5 mg/ml til intravenøs infusion) til behandling af patienter med Alzheimers sygdom. 

“Trehaloses aktivitet i Alzheimers sygdom er unik, da den hæmmer både beta-amyloid-patologien og tau-aggregater i prækliniske gnavermodeller. Denne aktivitet ser ud til at være intraneuronal, der forekommer i cellen, hvilket adskiller sig fra de antistoffokuserede terapier. Både amyloid-precursorprotein og tau-oligomerer er cytoplasmatiske i cellen og kan påvirkes af Trehalose ved at inducere autofagi og proteasomale systemer. Autofagi har også været impliceret i nedbrydning af andre fejlfoldede proteinaggregater,” sagde Raj Mehra Ph.D., bestyrelsesformand og administrerende direktør for Seelos. "Vi forventer at få evidens og vigtig indsigt i egnetheden af ​​SLS-005 i behandlingen af ​​disse neurologiske tilstande, som er så fysisk, følelsesmæssigt og økonomisk ødelæggende for patienter og deres familier."            

Derudover modtog Seelos tilladelse til at udføre en separat åben-label kurveundersøgelse (ACTRN: 12621001755820) i Australien for at evaluere effektiviteten af ​​SLS-005 på sygdomsprogression og sværhedsgrad, såvel som dens sikkerhed og tolerabilitet, hos deltagere med udvalgte neurodegenerative sygdomme herunder Huntingtons sygdom.

Australiens tilsynsorgan for kliniske forsøg, TGA, og den australske regerings skatteincitament for forskning og udvikling giver en meget attraktiv mulighed for små amerikanske biotekvirksomheder til at igangsætte kliniske forsøg i Australien i et forsøg på at fremskynde igangsættelsen af ​​undersøgelser og udnytte landets stærke kliniske prøve muligheder.