Ny mekanisme kunne fuldt ud genoprette CFTR-funktionen i cystisk fibrose

Sionna Therapeutics annoncerede i dag den officielle lancering af virksomheden og lukningen af ​​en serie B-finansiering på $111 millioner. Runden blev ledet af OrbiMed med deltagelse fra fonde rådgivet af T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., et helejet datterselskab af QIA, Qatars suveræne formuefond, og tidligere investorer, herunder RA Capital, TPG's Rise Fund, Atlas Venture og Cystic Fibrosis Foundation. Sionna har rejst cirka 150 millioner dollars til dato.

Sionna fremmer en pipeline af førsteklasses små molekyler designet til fuldt ud at genoprette funktionen af ​​cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, der er defekt i CF, ved at stabilisere CFTRs første nukleotidbindende domæne (NBD1). Den førende årsag til CF er den genetiske mutation ΔF508, der påvirker NBD1-stabilitet og CFTR-funktion.

I klinisk forudsigelige in vitro CF-modeller har Sionnas NBD1-målrettede små molekyler, i kombination med andre komplementære modulatorer, demonstreret potentialet til at normalisere foldning, modning og stabilitet af CFTR-proteinet påvirket af den genetiske ΔF508-mutation. Dette muliggør korrekt handel med CFTR til celleoverfladen og normal regulering af strømmen af ​​ioner og vand. Ved fuldt ud at genoprette CFTR-funktionen for patienter med den genetiske mutation ΔF508 til niveauer set i celler fra mennesker uden CF, har Sionnas pipeline potentiale til at levere den bedste effekt i klassen og optimal klinisk fordel for mennesker med CF.

“NBD1 er et velkendt og undersøgt mål, men det har indtil nu været anset for at være udugelig. Baseret på vores fokuserede indsats og fortsatte fremskridt med NBD1, ser vi potentialet til at normalisere CFTR-funktionen hos langt de fleste mennesker med CF,” sagde Mike Cloonan, President og Chief Executive Officer for Sionna Therapeutics. "Vores mission hos Sionna er markant at forbedre sundheden og livskvaliteten for mennesker, der fortsat lider af de livslange konsekvenser og byrder ved at leve med CF. Med denne finansiering, vores stærke syndikat og vores erfarne og talentfulde team er vi glade for at lancere Sionna og er fokuseret på at fremme de første forbindelser fra vores differentierede pipeline til klinikken."

CF er en alvorlig, potentielt dødelig genetisk sygdom forårsaget af en mutation i CFTR-genet, der fører til opbygning af slim i lunger og luftveje, nedsat bugspytkirtelfunktion og anden organdysfunktion, der kan have en betydelig og ofte alvorlig indvirkning på helbred og liv. forventning. Der er over 100,000 mennesker, der lever med CF rundt om i verden, ii, hvoraf anslået 90 procent har den genetiske mutation ΔF508, der forekommer inden for NBD1-domænet af CFTR. Denne mutation får NBD1 til at udfolde sig ved kropstemperatur og forringer CFTR-funktionen. På trods af tilgængeligheden af ​​aktuelt godkendte behandlinger og de betydelige fremskridt, der er gjort med andre mål inden for CFTR, opnår de fleste mennesker med ΔF508 ikke fuld CFTR-funktion. NBD1 er afgørende for at normalisere CFTRs funktion og produktionen af ​​sundt, fritflydende slim i luftvejene, fordøjelsessystemet og andre organer.