Genterapiforsøg for diabetisk neuropati En af de mest downloadede artikler

Helixmith meddelte i dag, at deres publikation, "Genterapi for diabetisk neuropati: Et randomiseret, placebokontrolleret fase III-studie af VM202, et plasmid-DNA, der koder for human hepatocytvækstfaktor," var en af ​​de 10 mest downloadede artikler i Clinical and Translational Science (CTS) i 2021. CTS er den officielle publikation af American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) og fremhæver original forskning, der hjælper med at bygge bro mellem laboratoriefund med diagnosticering og behandling af menneskelige sygdomme. Dr. John Kessler, professor i neurologi ved Northwestern, var hovedforfatter på denne undersøgelse. Dette var den første genterapi fase 3, der nogensinde er blevet udført for smerte. Ifølge Alethea Gerding, administrerende redaktør, ASCPT, "Artiklen er blevet downloadet mere end 3,000 gange, hvilket betyder, at den har nået en bred, verdensomspændende læserskare. Det primære mål med CTS er at blive fyrtårnet for translationel videnskab, og artikler som din viser tydeligt værdien af ​​translationel videnskab."

I papiret, VM202 (donaperminogen seltoplasmid), et plasmid-DNA, der koder for det humane HGF (hepatocytvækstfaktor)-gen, udviklet af Helixmith Co. Ltd., rapporterede forfattere, at i VMDN-003b gav intramuskulære injektioner af VM202 smertereduktion i mere end 8 måneder efter den sidste behandlingscyklus, og at sikkerheden og tolerabiliteten var yderst gunstig, i overensstemmelse med tidligere undersøgelser. Et af de mest klinisk vigtige fund i både VMDN-003b og fase II-studiet er, at VM202 var mere effektivt hos personer, der ikke fik pregabalin eller gabapentin, to af de mest ordinerede medicin inden for DPN-området.

Disse resultater har vigtige kliniske implikationer, da mere end 4.2 millioner mennesker i USA er kendt for at lide af smertefuldt DPN, og næsten 1.3 millioner patienter anses for at være refraktære, hvilket betyder, at aktuelt tilgængelig medicin ikke virker for dem (Smertefuld diabetesneuropati, GlobalData 2018) .

Helixmith lancerede et andet fase 3-forsøg for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), i USA og sigter mod frigivelse af toplinjeresultater inden udgangen af ​​2022. Virksomheden planlægger at starte en tredje fase 3 for DPN i anden halvdel af 2022.

Nøglepunkter i CTS-papiret

• VM202 (donaperminogen seltoplasmid) er en første-i-klassen, proprietær, ikke-viral, potentielt regenerativ plasmid-DNA-genterapi, set fra et ikke-klinisk dyreperspektiv.

• Fase 3-studiet for smertefuldt DPN blev udført i to dele, en i 9 måneder (VMDN-003; fem hundrede forsøgspersoner) og en med en 3-måneders forlængelse til 12 måneder (VMDN-003b; 101 forsøgspersoner).

• Sikkerhed og tolerabilitet af VM202 ser fortsat meget gunstig ud, i overensstemmelse med tidligere undersøgelser.

• Disse resultater har vigtige kliniske implikationer, da mere end 4.2 millioner mennesker i USA er kendt for at lide af smertefuld DPN, og næsten 1.3 millioner patienter er refraktære, fordi de nuværende tilgængelige lægemidler ikke virker for dem.

Om diabetisk perifer neuropati

Smertefuld DPN er en almindelig og invaliderende komplikation af diabetes mellitus, som har en dyb negativ indvirkning på livskvalitet, søvn og humør. Nuværende terapier er palliative og retter sig ikke mod de mekanismer, der ligger til grund for smertefuld DPN. Desuden er symptomatisk lindring ofte begrænset, og mange patienter med smertefuld DPN bruger stadig opioider.