US FDA godkender ny behandling for myasthenia gravis

Myasthenia gravis er en kronisk autoimmun, neuromuskulær sygdom, der forårsager svaghed i skeletmuskulaturen (også kaldet frivillige muskler), som forværres efter perioder med aktivitet og forbedres efter perioder med hvile. Myasthenia gravis påvirker frivillige muskler, især dem, der er ansvarlige for at kontrollere øjne, ansigt, mund, hals og lemmer. Ved myasthenia gravis producerer immunsystemet AChR-antistoffer, der forstyrrer kommunikationen mellem nerver og muskler, hvilket resulterer i svaghed. Alvorlige anfald af svaghed kan forårsage vejrtræknings- og synkeproblemer, der kan være livstruende.

"Der er betydelige udækkede medicinske behov for mennesker, der lever med myasthenia gravis, som med mange andre sjældne sygdomme," sagde Billy Dunn, MD, direktør for Office of Neuroscience i FDA's Center for Drug Evaluation and Research. "Dagens godkendelse er et vigtigt skridt i at tilbyde en ny behandlingsmulighed for patienter og understreger agenturets forpligtelse til at hjælpe med at gøre nye behandlingsmuligheder tilgængelige for mennesker, der lever med sjældne sygdomme."

Vyvgart er den første godkendelse af en ny klasse medicin. Det er et antistoffragment, der binder til den neonatale Fc-receptor (FcRn), og forhindrer FcRn i at recirkulere immunglobulin G (IgG) tilbage i blodet. Medicinen forårsager en reduktion i det samlede niveau af IgG, inklusive de unormale AChR-antistoffer, der er til stede i myasthenia gravis.

Sikkerheden og effekten af ​​Vyvgart blev evalueret i et 26-ugers klinisk studie med 167 patienter med myasthenia gravis, som blev randomiseret til at modtage enten Vyvgart eller placebo. Undersøgelsen viste, at flere patienter med myasthenia gravis med antistoffer reagerede på behandlingen under den første cyklus af Vyvgart (68 %) sammenlignet med dem, der fik placebo (30 %) på et mål, der vurderer virkningen af ​​myasthenia gravis på den daglige funktion. Flere patienter, der fik Vyvgart, viste også respons på et mål for muskelsvaghed sammenlignet med placebo.

De mest almindelige bivirkninger forbundet med brugen af ​​Vyvgart omfatter luftvejsinfektioner, hovedpine og urinvejsinfektioner. Da Vyvgart forårsager en reduktion i IgG-niveauer, kan risikoen for infektioner øges. Overfølsomhedsreaktioner såsom hævelse af øjenlåg, åndenød og udslæt er forekommet. Hvis der opstår en overfølsomhedsreaktion, skal infusionen afbrydes og passende behandling igangsættes. Patienter, der bruger Vyvgart, bør overvåge for tegn og symptomer på infektioner under behandlingen. Sundhedspersonale bør administrere passende behandling og overveje at udsætte administrationen af ​​Vyvgart til patienter med en aktiv infektion, indtil infektionen er løst.

FDA tildelte denne ansøgning Fast Track- og Orphan Drug-betegnelser. FDA har givet Vyvgarts godkendelse til argenx BV.