Knoglemarvskræftundersøgelse nu udvidet

I andet kvartal af 2021 tildelte FDA prioriteret gennemgang af CTI's NDA for patienter med myelofibrose med en PDUFA-dato den 30. november 2021. I løbet af produktmærkningsdiskussioner anmodede FDA om yderligere kliniske data, som blev indsendt til agenturet den 24. november 2021. Tidligere i dag informerede FDA virksomheden om, at den anser dataindsendelsen for at udgøre en "større ændring" til NDA, og PDUFA-datoen er derfor blevet forlænget med tre måneder for at give yderligere tid til en fuldstændig gennemgang af indsendelsen. CTI er på nuværende tidspunkt ikke bekendt med større mangler ved ansøgningen.

Pacritinib er en ny oral kinasehæmmer med specificitet for JAK2, IRAK1 og CSF1R uden at hæmme JAK1. NDA blev accepteret baseret på data fra fase 3 PERSIST-2 og PERSIST-1 og fase 2 PAC203 kliniske forsøg med fokus på de alvorligt trombocytopeniske (trombocyttal mindre end 50 x 109/L) patienter inkluderet i disse undersøgelser som fik pacritinib 200 mg to gange dagligt, inklusive både frontline-behandlingsnaive patienter og patienter med tidligere eksponering for JAK2-hæmmere. I PERSIST-2-undersøgelsen, hos patienter med svær trombocytopeni, som blev behandlet med pacritinib 200 mg to gange dagligt, havde 29 % af patienterne en reduktion i miltvolumen på mindst 35 % sammenlignet med 3 % af patienterne, der fik den bedst tilgængelige behandling , som inkluderede ruxolitinib; 23 % af patienterne havde en reduktion i den samlede symptomscore på mindst 50 % sammenlignet med 13 % af patienterne, der fik den bedst tilgængelige behandling. I den samme population af patienter, der blev behandlet med pacritinib, var bivirkninger generelt lavgradige, håndterbare med understøttende behandling og førte sjældent til seponering. Blodpladetal og hæmoglobinniveauer blev også stabiliseret.

Myelofibrose er knoglemarvskræft, der resulterer i dannelse af fibrøst arvæv og kan føre til trombocytopeni og anæmi, svaghed, træthed og en forstørret milt og lever. I USA er der ca. 21,000 patienter med myelofibrose, hvoraf 7,000 har svær trombocytopeni (defineret som blodpladetal på mindre end 50 x 109/L). Alvorlig trombocytopeni er forbundet med dårlig overlevelse og høj symptombyrde og kan opstå som følge af sygdomsprogression eller af lægemiddeltoksicitet med andre JAK2-hæmmere såsom JAKAFI og INREBIC.